广义的基因治疗指通过纠正或补偿异常基因缺陷以达到治疗疾病的一种治疗方法。基因作为遗传物质的基本单位，具有控制遗传性状表达和活性调节的作用。

一、基因治疗行业概述

(资料图)

1、行业定义

基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。其中也包括转基因等方面的技术应用，也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说，基因治疗还包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和技术。

2、产业链结构

基因治疗产业链上游以生物科学工具、基因治疗CRO/CDMO为主；中游为基因治疗新药研发企业，包括病毒载体类产品、溶瘤病毒产品、CAR-T、CAR-NK产品等；下游为终端销售领域，主要包括医药、零售药房。

3、分类

基因治疗可根据实现手段的不同分为离体治疗和体内治疗两大类。体内基因治疗和体外基因治疗的研发管线各占一半，病毒仍是最常用的基因载体。采用体内方法还是体外方法由多种因素决定，例如疾病产生部位、体内细胞获取难度等。

二、全球及中国基因治疗行业发展现状分析

1、市场规模

目前全球已经有20款以上的基因治疗法上市。根据北京研精毕智信息咨询有限公司数据显示，2017-2021年全球基因治疗行业市场规模增长速度维持在50%以上，2021年市场规模约120亿美元，预计在2024年全球基因治疗行业市场规模有望达到440亿美元。

2、区域分布

从全球基因治疗分布地区看，美国作为第一个推出基因治疗产品的国家，加上其消费市场广阔、科研水平高、产品更新迭代快，市场份额占比达43%左右；其次是欧盟、中国及其他地区，占比分别为32%、11%、16%。

3、市场结构

从基因治疗行业按病理类型看，全球应用于罕见病的基因治疗方法市场占比最大，占比约30%以上；其次是肿瘤科 、血液病、心血管、眼科、神经病学及其他，市场占比分别为28%、6%、5%、4%、3%。

4、融资规模及类型

2020年受疫情影响，加上工业需求增多，全球细胞及基因治疗行业融资规模出现快速增长。2020年全球基因治疗行业融资规模约200亿元，同比上升103%以上。

从融资类型看，基因治疗行业的后续发行和风险投资规模最大，市场占比分别为30.7%和28.1%，由此说明基因治疗行业仍处于初步发展阶段，行业内部仍在抢占市场空间。另外，IPO、合作伙伴关系（预付款）、定向增发的市场占比分别为19%、15%、6%。

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